L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), ha segnalato sul proprio sito due casi fatali d’insufficienza epatica acuta, ai danni di due bambini di 4 e 28 mesi affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) e trattati con il farmaco Zolgensma.
In particolare, Zolgensma è la prima terapia genica contro la SMA, approvata dall’Aifa nel 2021 ed a carico del Ssn per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso. Al momento, sono circa 3000 i pazienti curati con questo farmaco, ma la tossicità del fegato si manifesta come funzionalità epatica anomala o come aumento delle aminotransferasi.
Tuttavia, come sottolinea la stessa agenzia, il meccanismo sottostante è “probabilmente correlato a una risposta immunitaria innata e/o adattativa al vettore”.
